对罕见病患者来说，为何有药可用成了奢侈？

1. 对罕见病患者来说，为何有药可用成了奢侈？

对于罕见病的患者来说，得上这个病之后，面临最大的问题，不是药物的价格问题，而是没有药的问题，很多情况下就是你有钱，但是没有药，这方面的药只有很少的几个厂家还在生产，导致它的价格非常之贵。
普通的疾病用药问题基本是集中在费用上，就比如说你腿摔骨折了，你要去看病，这个药都没有问题的，做个手术把这个骨头矫正回来，然后消炎药然后通经活血的药都用上，你回家之后慢慢养着就好了，这个没有什么问题，还有我们平常生活中所用到的通经活血的用到的感冒药消炎药，这些都是常用药，市场上的需求量是很大的，做这方面的生产的厂家有很多药物的供应是不成问题的。
但是罕见病的病症，这个药物发展就很慢，没有太多可以用的药物，甚至有的就是面临没有药可以用，因为这些药不是他的研究成本有多难，而是没有收益赚不到多少钱，像是普通的消炎药之类的，比如最早用的盘尼西林现在石家庄这几个主要的制药公司，每年的制造量都是相当之大的，薄利多销之中赚的钱同样不少，但是那些罕见病一般来说他们是不生产的，因为一年卖不出去一个价格，那个太贵了，就是制药厂黑心价格定的便宜了赚不到钱，每个药物的生产的产线都是不一样的，那很多东西不可以通用的。
很多罕见病之所以迟迟没有解决，就是因为研发药物的成本太高，你可能觉得这个药物生产用什么材料，然后什么实践的工人，什么样的生产线损耗这些东西存在一块，它的成本才10块钱，他为什么卖30块钱，甚至说为什么卖300块钱，你觉得很不可思议，但你有没有想过药物的研发成本一款新药从开始研发到真正能够投入生产线去生产，没有几十个亿几百个亿是根本不可能实现的，几十个亿都说少了，因为真正具备自我研发药物的能力的这些制药企业都是千亿级别的，或者说万亿集团的普通小的制药厂根本是不具备研发能力的，那个太费钱了。
无论如何这些罕见病治疗起来就是非常困难，药物的生产是个难题，药物的购买是个难题，研发更是在源头上是个难题，因为研发这个东西市场没有多少需求量投入了，几百亿上千亿是研究出来了，但是赚不回来呀，基本上各个的企业是不会做这种亏本的事情的，这些事情只能由全球各地的这个政府来做，但是还不是所有的地方都具备这样的能力。

2. 对罕见病患者来说，有药可用是一线希望，罕见病患者用药有多难？

对于罕见病患者来说，有药就有希望，这个显然是确定的事情，但是一些罕见病用药是十分的困难，在药物的价格上比较高，药物的采购方面也有问题，一些小的医院地方性的医院都没有这种病的储备药物，这个病之所以叫罕见病，就是因为很少会碰到。
罕见病就是得这个病的几率非常低的，1万个人里面都不针对，有一个人会得的那种你没有听过的稀奇古怪的名字，这些病症它本身必须要有专用的药物，普通的药物是没有什么用的，你像感冒发烧或者说骨折之类的毛病基本都是抗生素这肯定要用的，但是一些罕见病它不是用抗生素就可以的，它需要有专用的药物，这些专用的药物就需要有医药公司去生产，但遗憾的是这些医药公司越来越少了。
因为生产罕见病的药物是不赚钱的，价格定的太高了，不行，有国家相关部门监督定的便宜了不赚钱，因为其他的药物像常用的抗生素之类的还可以薄利多销，哪怕它的生产成本是8块钱他就卖9块钱，他一年卖出去的多同样赚钱不少，但是像罕见疾病一年可能就卖出去很少很少的药物，他为了保证利润空间为了收回自己研发生产线工人固定成本等各方面的东西，价格就必须定得高一些，而且这些罕见病的药物通常都不在医保的报销范围之内。
普通的医药公司不具备研发这些药物的能力，因为按照市场规律来说，通常具备研发药物能力的公司本身的规模基本都在千亿以上，甚至说在上万亿的规模普通的公司根本研发不起的，因为研发一款新药几十亿可能连个水花都砸不出来，也要经历非常漫长的周期，这些罕见病的应用范围又非常的受限制，就算他们拿钱往里面砸研究出来了到时候也不赚多少钱，所以说很少会有医药公司专门去研究这方面的东西，药物本来供应的就少，因为利润空间的原因能够买到的这样就更少了。
这些罕见病病症对应的药物的研究，更多的就只能交给相应的国家部门，因为按照正常的市场规律来说，没有人做这样的研究，做这样的研究的，比如现在一些研究癌症特效药的公司，你随便在网上搜索那个规模都是千亿级别的几百亿的医药集团，他赶去研究这个病症，因为这个病症有多难，不言而喻吧，投入几十亿几百亿可能连个水花都砸不出来，那就没有什么意义了，所以很多小的医药公司他们只是生产只是销售，但是没有研发能力。

3. 罕见病患病人数少，药物市场有限，那患者该怎么办？

我觉得患者首先不能坐以待毙，他们应该努力向上级药管局进行一个反应，申请自身的一个正当权益，因为我们国家的市场与其他国家的市场不同的，我们国家的市场是可以由国家调控的，所以，国家考虑到这部分患者的一个生命权益，应该是会去生产相应的药品，给予到这些病患的。
不过一项问题的出现到解决这项问题制度的建设，这之间会经历一个较长的周期的，所以患者在这一期间中可以先相互联系起来，然后共同商讨这种事情应该怎么办？或者说也可以一起来筹钱去购买一些制药的器材，然后去请求一些厂商帮自己来生产。
考虑到的确生产这种药的厂商其实是很难去牟利的，所以很少会有厂商会这么做。依靠国家的力量去调控，这是一种比较可靠的方法。之前就发生过这样的事情，因为父亲为了救有自己的孩子，因为没有其他办法了，又因为在一起交通运输都不方便，只好自己去建一个实验室，然后去制药，去挽救自己孩子的命，虽然这种方法其实是非常冒险的，因为自己制药的话，免不得很多安全问题没有注意到，但是这也是无奈之举。
我不是药神里曾经有这样一句话说，难道你可以说你这辈子都不会得病吗？
这种话其实问得每个人的心里都挺发酸的，因为由于问题的产生到解决，这之间会经历许多过程，虽然问题的严重性会加快这一过程，但是许多的生命也会消失在这一过程，所以很多人都会通过一些其他的方法去挽救自己的生命，但是这些方法有时候就会触及到法律和道德的边缘。作为普通民众，毕竟力量薄弱，我觉得还是要依靠一个政府，国家的力量去解决这样一个问题。

4. 对于昂贵的罕见病药物，该如何提高可及性？

罕见病药物市场是一个市场失灵的领域，从研发、生产到定价和准入，市场都无法提供 足够的激励机制为企业提供发展动力。
目前，在大部分发达国家和地区，甚至是发展中国家， 如金砖五国中的印度和俄罗斯，罕见病都已被纳入公共治理的范畴，由政府主导或干预，从 国家层面探索系统性解决药物供应保障问题的方案，以形成新的产业创新激励机制，同时保 障罕见病患者的药物可及性。
与其他疾病药物相比，罕见病药物的研发过程更为艰辛，患者 人数少，临床试验难度更高。
在没有可观利益驱动的情况下，企业通常不愿投入巨大的成本用于新药 的研发和生产;
即便药物上市，由于患者人数有限，企业通常需要以较高的定价来收回前期投入;
因此，在越来越多的国家和地区，罕见病被纳入公共治理的范畴，通过政府干预，帮助患者解决药物不可及、不可支付的问题。考虑到罕见病背后的社会公平与效率问题

表格:部分国家或地区"罕见病国家计划"实施情况


目前实施罕见病药物保障的国家和地区，有发达市场，也有发展中市场，各自的社会政治体制不同， 医疗保障的体系也有较大差异，在解决罕见病药物准入和可及的问题上，呈现出多样性和一定的共性。
本质上，各国各地区都是基于自身体制及资源禀赋，以罕见病医疗保障的不同环节为切入点，相应地 采取本地化的管理模式。
图表:部分国家或地区针对罕见病医疗保障重点管理的环节

在梳理和总结海外经验的过程中，我们发现，通过立法定义罕见病或罕见病药物，设立鼓励创新、 系统化、差异化的罕见病新药注册审批审评制度，搭建由政府主导、医保覆盖、多方共付的罕见病药物保障体系，为罕见病药物设立差异化的医保准入评估体系和卫生技术评估体系，同时降低甚至免除罕见病患者的自付费用，已经成为发达国家乃至发展中国家针对罕见病医疗保障的主流管理模式。

1. 立法定义罕见病及罕见病药物
在罕见病政策起步较早的发达国家和地区，如美国、欧盟、澳大利亚、日本和我国台湾地区，在解 决罕见病问题时都是围绕"以药带病"的管理思路，即明确罕见病药物的边界，对边界内药品进行注 册审评审批制度的创新，进而推动药物的可及性。
因此，罕见病药物身份的认定就成为了推动罕见病 药物可及、可支付的第一步。

5. 如何才能解决罕见病的药物需求？

我认为想要解决罕见病的药物需求，主要有以下几种办法。首先最好的一个方式，就是将这一个罕见病的药物纳入到我们的医保体系里面。一个药物在纳入我们的医保体系之后，它的价格往往会比之前低非常多。这样子大家就都可以买得起这个药了。其次就是可以寻找一些替代的药物，看看有没有低成本的药物可以替代原先的昂贵药物。最后就是可以采用政府补助的方式，因为罕见病他的人比较少，所以政府也是补助得起。
一.纳入医保就在这一个星期，我们国家就将一个70万一针的罕见病药物纳入到了医保体系里面，成功降到3万。70万和3万的差距真的不是一点半点，而这就是通过纳入医保体系而做到的。所以说一个药物如果能够纳入我们的医保体系里面，就可以让它的价格下来非常多，可以保障那些人的用药。所以说想要解决罕见病的药物需求，就是尽量把那一些罕见病的药物也纳入到医保体系里面去。
二.寻找替代其次就是看看有没有更廉价的药物，可以替代原来那些昂贵的药物。这可能就需要一些研发人员去尝试研究，但是因为这种药物的需求相对较少，所以说研究的团队可能也会相对较少。如果说原来药物的价格很高的话，那么在这种情况下就会有新的团队愿意去研究新的药物。一个市场有了竞争之后，那么它的价格往往就会开始下跌到一个相对合理的位置。
三.政府补助因为罕见病他特别的罕见，所以说他这个群体也会很少。采用医保的方式是最好的，如果不纳入医保的话，那也可以直接让政府进行补助。在澳大利亚那边，他们就是对于一些罕见病政府可以直接进行补助。
 
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6. 67%罕见病用药纳入医保，罕见病的药品为何要比普通药更贵？

罕见病的药品一般都比普通药更贵，这是有原因的。罕见病一般都是指很少人患的病，研究起来非常的困难。在技术方面和患者方面都有很大的困难，而且可研究的人少，可提供的样本就少，成本就更高自然价格就更贵。

一、很少公司去研究

现在很多人都希望老有所养，病有所医。只要人活着，就一定会生病，所以很多人都会关心药品的价格是否能够让每个人都能够，看得起病，用得起药，真正做到老有所养，病有所医。但是相对于常见病来讲，罕见病的药往往比常见药品贵好几倍甚至几十倍。这是因为一些特别罕见的病，没有太多的公司去进行研究，去研制出针对这种病的药品。有一些罕见病很多医药公司都不知道有这种病的存在，而且病例的报告也少的可怜。

二、研究的样本也不足
研究出一种病的药品是需要很多的病例样本进行临床研究，相对于常见病来说，罕见病可提供的样本就非常少。因为患的人少，可提供研究的人数也就少，这对于很多研究药品的公司来说，就像是一个烫手山竽，想研究，但是没有办法。所以这又是一个更大的困难以及更大的成本。

三、不只有技术方面的难题

在研究药品过程中，不仅要克服技术上的困难，还要克服，患者身上的心理问题。因为一个患者要痊愈，不仅要消除他身上的疾病，还要使他获得心理上的健康。有些患者不幸获得罕见病之后，就会产生一些消极的影响，不积极主动配合，甚至可能会出现精神的崩溃。所以很多研究公司和医护人员在处理这种病，需要更加的耐心去克服，去关心这些患者心理上的问题。同时，为希望有更多的罕见病药品能够纳入医保，同时也希望有更多的资金，更多的人员去研制罕见病的药，让这些患者重新拥有健康的身体。

7. 生活中，罕见病用药困局应该怎样破除？

提到罕见病，许多人可能并不了解有哪些疾病，但提到“渐冻症”，相信很多人都会听说过。没错，“渐冻症”就是罕见病之一，已故的英国著名物理学家霍金，就是一名“渐冻症”患者。目前全世界大约有罕见病6000-8000种，约有3.5亿人受其影响。但在我国，罕见病患者无论在治疗、用药，还是家庭经济上，都面临着种种困难，他们在我们的日常生活中虽然并不常碰见，但也是我们亟需关心的群体。今天，我们就来聊聊我国罕见病患者用药的现状。

罕见病患者用药面临哪些困难？
1.药物品种少
由于罕见病患者群体数量少，对于药企来说市场小、收益低，因此普遍缺乏研发、仿制和生产罕见病药物的积极性，所以罕见病药物又被称为“孤儿药”。药物生产少导致罕见病患者一经确诊即面临着无药可用的困境，又或者需要付出巨大努力才能用得上药，治疗药物可及性低。2014-2018年，我国罕见病发展中心对5810名罕见病患者开展登记注册，统计结果显示，42%的患者没有接受任何治疗，而在接受治疗的患者中，绝大部分未能及时且足量地服用治疗药物。
2.药物价格高
由于药企研发投入大，使用市场小，导致许多罕见病药物价格高昂，大部分家庭经济无法承受。据统计我国超过一半的罕见病患者每年在疾病治疗上的花费占据家庭年收入的80%以上，即使近年来部分药物已纳入医保报销范围，但对于家庭收入不高的患者来说仍难以为继。
3.使用受医保控费和药比限制
虽然近年来我国不断努力，扩大罕见病药物纳入医保报销目录范围，但之前的现实却是，医疗机构和医生由于受医保控费和药品比例的限制，不愿意采购和使用昂贵的罕见病药物，也是导致患者用不上药的原因之一。


国家罕见病用药的变化
1.发布了《2019中国罕见病药物可及性报告》和《罕见病诊疗指南》（2019年版）
去年，我国发布了《2019年中国罕见病药物可及性报告》，报告指出了我国罕见病药物可及性现状、患者的沉重负担及医疗保障体系亟需完善和解决的问题，同时分享了世界各国提高罕见病用药可及性的经验，并通报了国家近年来为解决这些问题所做的努力，该报告可以说为我国未来的政策制定指明了方向。同时也发布了《罕见病诊疗指南》（2019年版），标志着我国罕见病的预防、诊断和治疗，走上了正规化、标准化和规范化的轨道。
2.鼓励罕见病药物研发上市
随着《第一批罕见病目录》的发布，标志着我国对罕见病的管理逐渐加强。2019年2月，国务院常务会议决定对首批21个罕见病药品和4个原料药实行降税优惠，极大地增加了国内药企对罕见病用药研发、仿制和生产的积极性。
3.扩大罕见病药物进入医保报销范围，降低药品价格
目前，在我国上市且有罕见病适应症的药物有55种，其中29种已经被纳入医保，涉及18种罕见病。在医保付费方面，有9种罕见病药物被列入国家医保目录甲类报销，患者使用时无需自付，极大地减轻了患者的经济负担，同时也免去了医疗机构医保控费和药品比例的后顾之忧。相信随着医保谈判的进一步开展，会有更多的罕见病药物进入国家医保目录，药品价格也会进一步降低。

即便如此，我们的罕见病用药也还有问题需要关注的，比如如何保证罕见病药物降价后的供应？防止药物降价死的现象出现？为满足罕见病患者的用药需求，我们还有很长的路要走，希望国家继续完善相关政策，尽早改变罕见病患者的用药困局。尤其需要指出的是，目前在新冠肺炎疫情影响下，许多罕见病患者的门诊复诊、药物购买等出现了困难，这就需要公益机构和志愿者，通过联系药物供给方、协调药物配送等方式，力求保障疫情期间罕见病患者的求医、用药。相信众志成城，抗击疫情的同时我们也能让罕见病患者朋友用药不再罕见。

8. 罕见病，为何大多数无药可救？

每一个生命都值得被尊重，不论健康与否；每一种疾病都值得被关注，不论罕见与否！


罕见病又称“孤儿病”，根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。
可能有几种罕见病，比如说白化病、苯酮尿症、线粒体病等，大家听说过，但是大多数的罕见病，连我都没怎么听说过，病例数比较稀少，但是这些疾病的患者累积起来，也得有两千万+的人群数量。


举个例子：白化病，是由于不同基因的突变，导致黑色素或黑色素体生物合成缺陷，从而表现为皮肤、眼睛、毛发等色素缺乏的一种遗传病症，有眼球震颤、怕光、低视力等现象，目前无有效的治疗方法。
直到现在，大多数的罕见病都无药可救，患者只能在痛苦中等死，只有少数的罕见病有药可用，但让需要长期甚至终身用药。


以前，罕见病无药可用，曾一度是让患者看不到希望。这对他们而言是不公平的。
罕见病患者在用药方面面临的最大困难就是治疗药品的可及性问题。据统计，仅有5%的罕见病有药可治，这5%的人是不幸中的幸运儿，甭管能否买得起，至少有药可以治，但剩下的95%呢？


所以，罕见病患者用药面临的困难，首先得问有没有药，其次才能谈是否买得起。
一：药企有热心，没动力与其他疾病的治疗药物相比，罕见病药物的研发更显得艰辛，患者少，要确定药品的安全有效难度更高。很少的企业愿意当“活菩萨”，辛苦立项、研发、经过一系列的质控成功上市了，但是用的患者却很少，能用得起的患者更少，一年卖的，都收不回当年的各项开销，更别说把前期投入的盈利回来了。所以在没有可观利益驱动的情况下，企业通常不愿投入巨大的成本用于罕见病新药的研发和生产。


二：如何缓解买不起的问题对于药品的研发与创新，国家药监局多次发文，明确制定了一些对罕见病用药的研发的鼓励措施，包括优先审评审批，减或免临床试验，预示可能有临床价值，优先有条件批准上市等。
其次，加快引进的步伐，把一些境外有、境内无的罕见病药尽快引入境内，目前已先后有公布多个临床急需、接受境外临床数据的罕见病药品上市。


对于境内有、价格高的药物，要加大药品集中采购力度，减低中间环节和灰色区域的虚高价格，让“有药”变成“用得起药”。这一方面降低了药价，另一方面也能使更多的罕见病药品进入医保，能让更多的罕见病患者用上可靠的药品。

【不药博士】博士，执业药师，高级营养师，守护生命健康，拒绝伪养生，手把手调养一个健康的你！